Deciphera Pharmaceuticals to be Acquired by ONO Pharmaceutical For $2.4 Billion
April 29, 2024 at 7:00 AM EDT

デサイフェラ・ファーマスーティカルズ、小野薬品工業に24億ドルで買収へ
https://investors.deciphera.com/news-releases/news-release-details/deciphera-pharmaceuticals-be-acquired-ono-pharmaceutical-24

デサイフェラはQinLock、Repretinibを開発した製薬会社です。
QinLockはGIST第4線薬とFDA承認を受けましたが、第二線薬としての治験は失敗し、それ以降株価は急降下していました。

小野薬品工業のニュースリリースです。
米国Deciphera Pharmaceuticals社買収契約締結に関するお知らせ
https://www.ono-pharma.com/ja/news/20240430.html

Sunnyさん

こちらにも連絡がありました。
いち早いお知らせをありがとうございます。

ripretinibは前回のINTRIGUE試験ではスニチニブとの間に優位差は認められませんでしたが、この試験のctDNAをバイオマーカーごとに分析したところ、一部のイマチニブ耐性GISTに対し、スニチニブを上回る効果が報告されました。その線であらたな試験が走っていましたし、その結果を待っているところでしたので、正直、少し驚きました。

「Ripretinib versus sunitinib in the gastrointestinal stromal tumor: ctDNA biomarker analysis of the phase 3 INTRIGUE trial」
https://tinyurl.com/ylrsrpbu

A Phase 3 Study of Ripretinib vs Sunitinib in Patients With Advanced GIST With Specific KIT Exon Mutations Who Were Previously Treated With Imatinib (INSIGHT)
https://clinicaltrials.gov/study/NCT05734105

この試験の結果次第では、イマチニブに耐性となったら「がん遺伝子パネル検査」が必須となり、遺伝子変異の違いによって、スニチニブとリプレチニブに振り分けられる事になりますね。

いずれにしても、リプレチニブを日本でどのように開発するのか、その点がとても気になります。

Sumitoさん、

日本のドラグラグの解消の一つになってほしいですね。

Deciphera社の買収が法的に完結するのは今年の秋となると読みました。

日本独自のQinLockの治験が必要となるのでしょうか？

大きな課題はべらぼうに高い薬です。アメリカでは
“The cost for Qinlock oral tablet 50 mg is around $43,272 for a supply of 90 tablets.”と出てきました。

日本だけ安くとはできないでしょうに。一月、$43,272！　国の財政も大変になります。

私の初期のGleevecは＄3200ほどでしたが、それからじりじり上がりました。経済的に痛かったです。

Qinlockが第二線薬とFDA許可がおりたのはゲノム変異がExon 11 + 17/18 onlyですから、患者数が相当限定されると思います。いずれにしても、GISTのゲノム変異解析は必須だと思います。

Sunnyさん

Good News　だと思いますよ。

Sunnyさん、ヘパさん

Deciphera社はINTRIGUE試験にはかなり自信をもって臨んだようですが、結果はスニチニブと優位差がないという結果でした。過去のGIST患者セミナーでの先生方のお話から、もしINTRIGUE試験がDeciphera社の思惑通り進んでいたら、すでに日本でも発売されていたかもしれません。

今回は、試験後の解析結果からKIT エクソン 11+17/18 変異に絞っての第3相INSIGHT試験が昨年から始まっているわけですが、日本ではまだ未承認の薬剤ですので、この試験を日本で実施するかどうかは分かりません。先ずは5thLINEの治療薬として開発を進め、その際に予備的な試験を行って、２ndLINEでの効能を追加する、というやり方も考えられます。

薬価ですが、Qinlockのドイツの流通品をスイス経由で購入すると4,502,000円 ＄29,073.69と、アメリカよりはかなり安くなります。日本の薬価は公定価格ですが、どのように計算しているのか、その方法は非常に不透明です。ただ言える事は、アメリカの値段はいつも参考程度にして、ヨーロッパの値段とほぼ同じにするか、若干安くする傾向があるので、おそらく400万円〜450万円/月というところでしょうか。

もし２ndLINEでの効能まで承認されればという仮定の話ですが、エクソン11+17/18変異の患者さんは薬剤費が450万円/月、エクソン9+13の患者さんは7万2000円/月（スーテント）となりますので、遺伝子変異の違いで薬剤費に大きな差が出る事になります。もう限度額認定証は手放せませんね・・

つい先日、日本での薬剤の承認審査に、費用対効果を取り入れるべき・・とのとんでもない提言が財政制度等審議会で上がっていましたが、もし採用されてしまうと、このQinlockなどはまず承認されないのではないでしょうか。

https://www3.nhk.or.jp/news/html/20240416/k10014423401000.html

買収した会社の製品を日本販売に繋げる為でなく　自社製品をアメリカで販売する為の強化策ですから

傘下に置くことでより良い新薬に繋がればと言う意味で今後に期待です。

自分が罹患してたった五年の間にこんなに進歩を続けてるのでね　

https://tinyurl.com/ylklog6t

今後は海外のデータだけでも承認が取りやすくなると思いますが、最近はGISTは希少がんではない・・との意見もあります。希少がんの治験で第3相まで要求されるのはGISTくらいではないでしょうか・・

先日、リプレチニブの会社が日本企業に買収されたとの記事を読みました。当方、スチバーガ服用中のものですが、少しずつ効果が落ちてきたようで肝臓に新たな再発が見つかりました。ジェセリ錠へいくか検討中なのですが、リプレチニブの治験が始まるなら、そちらへ参加できないものかと考えています。何か情報をお持ちの方がおられましたら、教えていただけるとありがたいです。

詳しくはメールをお読みいただければと思いますが、小野薬品さんからは何の発表もありません。GISTERSメンバーさんの問い合わせに対しても、現在検討中でQinlockの発売に関しては何も決まっていない、というお返事があったそうです。
海外では現在治験中という事もありますし、その結果によって何か動きがあるかもしれません。