ドラッグ・ロス問題について、NHKさんの取材に協力させていただいておりましたが、番組放送日のお知らせが来ています。

国内ではコロナ禍に端を発した「薬剤の供給不足・供給不安定」が大きな問題となっていますが、番組では関連する事として、「ドラッグ・ラグ/ロス」問題も取り上げており、当事者としてGIST患者さんも出演されています。

現在GISTでは海外でのみ承認されている薬剤が2つあり、その中の1つ、PDGFRa Exon18(D842V含む)GISTに対して素晴らしい成績を上げているアバプリチニブですが、この遺伝子変異に奏功する代替薬がないため、日本には承認を待ち望むGIST患者さんが大勢いらっしゃいます。また、この薬剤は標準治療後のGISTにも効果を示す場合があり、国内での研究開発が待ち望まれています。（米国、ヨーロッパでは2020年に承認されています）

治る病気が治せない? 長期化する薬不足の深層 - クローズアップ現代 - NHK
https://www.nhk.jp/p/gendai/ts/R7Y6NGLJ6G/episode/te/P88GQ9PJG7/
【日時】６月１８日（火）夜７：３０〜（総合テレビ）（再）６月１９日（水）朝４：３０〜（ＢＳ）　※「NHKプラス」でも配信予定です。

番組全体はいわゆる処方薬不足の話題が中心で、後段にてドラッグ・ロスの問題を取り上げてくださっており、当事者であるGIST患者さんが直接窮状を訴えておられます。
ぜひ、多くの方にご覧いただき、今日本で起こっている事を知っていただきたいと思います。

Sumitoさん、貴重なお知らせをありがとうございました。

先ほど、番組を見ました。Exson18に遺伝子変異が認められた患者さんでしたね。いつの日か、アバプリチニブも我が国でも認められることを祈っています。

自分は、Exson9，11に変異を認められない野生型らしいので、イマチニブを飲み始めて1年目ですが、この先、どうなるかわからない不安もあります。

こういったドラッグ・ロス問題が、これから脚光を浴びることを願っています。

NHKプラスでも視聴できます(6/25まで)。
https://plus.nhk.jp/watch/st/g1_2024061814813

この度は、私にお声掛けを頂きありがとうございました。
この放送をきっかけに、何かが動いてくれればと
期待しています。
今現在はスチバーガを2錠を4月1日から始めましたが
今回6月に撮ったCTでは効果が見られませんでした。

この6月の24日から3錠で試してみることになりました。
何とか効いてくれればと願っています。

番組終了後NHKのディレクター様からも
お電話を頂きました。
今回のメディアへの出演依頼、本当にありがとうございました。
感謝致します。

おっちゃんさん
NHKプラスの情報をありがとうございます。
改めてゆっくり見てみたいと思います。

喜多さん
ご自身も大変な状況だと思いますが、ご協力いただき本当にありがとうございました。

薬剤の供給不安定に関しては以下のページも併せてお読みいただければと思います。
https://www3.nhk.or.jp/news/html/20240618/k10014483281000.html

実はコロナ禍にはGISTの治療薬の1つも供給不足になっていて、手に入らなくなる寸前で危ないところだったんです。他の抗がん剤では、実際に足りなくなったものもありましたし、命に関わるものですので、万が一の備蓄なども含めた対策が必要ですよね。

薬価制度に関しても抜本的な見直しが必要で、ある程度は世界のスタンダードに合わせなければ、創薬を担う新興医薬品企業には見向きもされなくなってしまいます。

番組内でもありましたが、日本は世界からみると薬を発売する優先順位がどんどん下がっていて、番組で紹介されたGIST治療薬AYVAKIT（アバプリチニブ）も、中国や韓国、台湾ではすでに発売されている薬剤です。
本当に今、対処しないと、GISTでは第3、第4のドラッグロスが起こってしまいます。

引き続き、皆さんへも状況をご報告しながら、誘致に向けての活動もペースアップしていきたいと思います。

6月に3錠に増量して、8月のCTでは、腫瘍の増大が見られず
一旦は、スチバーガが効いているという判断で、今まで
飲み続けていましたが、今回の11月のCTで腫瘍は増大しており
スチバーガも効いていないと判断されました。
とりあえず、諦めてもいられないので 最後の薬、ジェセリを
服用します。11月25日から、初めは入院で服用してくださいと
いうことです。
やはり、私の遺伝子 【PDGFRA exsn１８ D842】変異には
海外で承認されている、アバプリチニブしか効果がないようです。
今現状、アバプリチニブの状況に関して 分かられる方
居られたら、また教えて下さい。宜しく御願い致します。
直接メールして頂いても構いません。

喜多 功さん、

日本のドラグ ラグは残念です。

ご存知かもしれませんが、アバプリチニブがネット購入できるか調べました。

下のヨーロッパのサイトで買えるようです。
everyone.org
https://everyone.org/ayvakit-avapritinib

サイトによると薬価はとてつもなく高いです。
Ayvakit oral tablets：
30 tablets of 50 mg Price estimate: €22,556　\3,637,000
30 tablets of 300 mg Price estimate: €25,839　\4,166,000
アメリカの薬価は30 tablets of 300 mg $41,001.74と出てきました。今日の為替レートで\6,317,364になります。

どうしてヨーロッパは安いのかとネットで調べたら、このように出てきました。
価格交渉:ヨーロッパでは、国の保健当局がメーカーと積極的に薬価交渉を行っていますが、米国ではメディケア（連邦政府によるシニアー対象の医療保険）の薬価交渉をほとんど禁止しているため、製薬会社はより高い価格を設定することができます。

アメリカ政府関連による薬価交渉は新薬開発を阻害するからだと禁止されていましたが、バイデン政権が最近極少数の薬価交渉により安くなりました。アバプリチニブは入っていません。

アバプリチニブ、Ayvakit は非常に高価な薬ですが、ヨーロッパの値段はアメリカの３分の２です。また50�rでも300�rでも殆ど同じ値段です。GISTには普通１日300�r服用ですが、副作用しだいで減薬が奨められていますから、比較的に小柄な日本人にはタブレットを割って飲むことも可能かなと思っています。

everyone.orgサイトを覗きました。ここでの購入は医師の処方箋が必須です。
功さん、まだ日本で使われていない新薬を処方し、治療してくれる医師を見つけることが先決でしょうか。

アバプリチニブの副作用を覗きましたが、特に認知機能関係のものが心配です。
「認知機能への影響。AYVAKIT による治療中に認知機能の副作用が発生する可能性があり、重篤な場合があります。物忘れ、混乱、道に迷う、思考障害、眠気、覚醒障害 (傾眠)、言葉の検索障害、実際には存在しない物が見えたり聞こえたりする (幻覚)、気分や行動の変化など、認知機能の症状が新たに現れたり悪化したりした場合は、医療提供者に伝えてください。」
https://ayvakit.com/indolent-systemic-mastocytosis/

everyone.orgの信頼性はとネット質問したら：
Is everyone.org reliable?
Everyone.org is a certified B Corporation and a GDP-certified pharmaceutical wholesaler. We are registered and audited by the Dutch Ministry of Health, and we operate globally. You can verify our license here (registration number 16258 G).

Everyone.org は認定 B コーポレーションであり、GDP 認定の医薬品卸売業者です。当社はオランダ保健省に登録および監査されており、世界中で事業を展開しています。当社のライセンスは、こちらで確認できます (登録番号 16258 G)。
GDP 認定医薬品卸売業者とは、医薬品の品質と安全性に関する適正流通基準 Good Distribution Practices(GDP) 基準を満たした企業です。

功さん、頑張ってください。

とても手が出ない金額ですね。
何か方法はないものでしょうか…
ジェセリが効いてくれたらいいのですが。。。

喜多さん

メールでもお伝えしました通り、Avapritinibの誘致はかなり厳しい状況です。ただこの要望を続けていくことには意味がないわけではありません。現在日本で議論されている日本版Compassionate Use（人道的使用）につながる可能性があるからです。

これまでの日本の「人道的使用」は、治験が終了して承認申請が提出された後、承認・発売までの空白期間に患者が薬剤にアクセスできるようにする「拡大治験」だけでした。ですが今議論されているシングルペイシェントIND（Individual New Drug Application）は、未承認薬を、特定の患者に対して例外的に使用することを認めるという制度です。もちろん、これには未承認薬を提供する製薬企業が、薬剤を供給することに同意する必要がありますし、患者申し出療養と同じように治験の枠組みからは外れますので、その結果をもって承認申請とする事はできません。ですが、もしこの制度が利用可能になり、お一人でも有効な事例ができれば、風向きが変わる可能性は大いにありますし、次へのとっかかりにもなると思います。