皆さん、お疲れ様です。
5年ぶりにこの掲示板に書き込みをします。
私は2018年、胃の原発のGISTに罹患しました。
その後、グリベック効果なし。
スーテント効果なし。
よって外科的手術をしました。2019年3月に胃の原発の腫瘍摘出。
その後、肝臓に転移。2020年11月に肝臓を半分切除。
その時の遺伝子検査の結果、PDGFRAエクソン18変異と
いうことで、日本で承認されていない薬は効かないと判断。
薬物療法をやめて半年に一度の経過観察に入りました。
3年間再発がなかったのですが、2023年11月29日のCTで
肝臓に複数の再発が発見されました。
今年に入って、大阪病院の西田先生にセカンドオピニオン。
やはり、予想をしていた通り　日本の承認してる4種類の薬は
効かない旨をお話しされました。
米国ではアバプリチニブが承認されているのに
なぜ日本は遅れているのでしょう。。。
PDGFRAエクソン18には劇的に効果があるということです。
今、悩んでいます。とりあえず効かないとわかってる
あと残りの2つの薬を試すか？
もう薬物治療は諦めるか…
外科的治療は、もう無理なようです。
正直、アバプリチニブを今すぐにでもほしいです。
毎日が辛いです。。。

喜多さん、

多くの理由があるようですが、Ayvakit (avapritinib) が日本で承認されていないのは残念です。欧米はBlueprint社が直売しているようですが、インド、中国、韓国、台湾、フィリピン、シンガポール、インドネシアなどは代理会社が販売しているようです。下のサイトを4分の１ほどまでスクロールダウンして世界地図を見てください。これはBlueprint社の2022年１月の書類です。
https://ir.blueprintmedicines.com/node/11831/html

Ayvakit (avapritinib) はPDGFRA D842V-変異の GIST治験参加者100％, 少数の完治も含め大変良い効果があったとの治験結果報告を記憶しています。

この薬の最大の課題は保険なしではべらぼうに高い薬だと思います。

世界各地からの入手の可能性を検索したら下のサイトが出てきました。
everyone.org
https://everyone.org/ayvakit-avapritinib

everyone.orgをちょっと覗きましたが、信用できる慈善事業のような機構だと感じました。

このサイトによるとAvapritinibは30錠で€27,416.87見積りとのです。
このサイトで日本への出荷と試したら、
“Yes, we have successfully delivered medicines to Japan. Make an enquiry to receive information about the cost, shipping time and import details for Ayvakit (avapritinib).“

「はい、日本への配送に成功しています。Ayvakit (アバプリチニブ) の価格、発送時期、輸入の詳細については、お問い合わせください。」と出てきました。

アメリカの値段は：
https://www.drugs.com/price-guide/ayvakit
によると30錠で$39,087.38です。

これら両者のサイトによると100㎎、200㎎、300㎎の錠剤全てが同じ値段です。


喜多さん、まずはアバプリチニブを処方してくれる、協力的な医師を得る事でしょうか。
薬代は保険がきかなければ、どうすればよいのでしょうか?　

喜多様

avapritinibを製造、販売しているBlueprint Medicines Corp （BP社）は2008年に設立されたばかりの振興バイオ医薬品企業（EBP）です。日本には支社や代理店がなく、日本国内での販売を希望する企業が、製品ごとに個別にライセンス契約をとり、治験や承認申請を実施する、あるいはサポートする必要があります。（現在日本国内未承認のままで、国内での開発担当企業も決まっていない新薬は、がん領域だけでも50品目を超えています。）またBP社は当初日本での発売を予定しておらず、日本の企業からの誘いが空振った経緯もあり、日本への誘致が難しい状況ではありました。
ですが私達患者会も、GISTを診療する医療者も、治験や製薬の関連企業も、手を拱いているだけではありません。
昨年からのドラッグ・ロスを解消させようという動きから、国内の新薬を開発する環境も少しづつ整い始めており、改めて日本での発売を考えて頂けるようになってきました。
引き続き、関係する皆さまとも協力しながら、avapritinibをはじめとする未承認薬の日本への誘致を要望し続けて参ります。

お礼が遅くなり誠に申し訳ありません。
とりあえず、西田先生のセカンドオピニオン
そして、現在の主治医と相談をして
無治療で経過観察にして頂きました。
何とか早い段階で、治験などを受けられたらと
思っておりますが、ちょっと無理なようですね。
症状が出たら、もう死期が近いと言われています。
こんないいお薬が、なぜ日本で承認されてないのか？
ちょっと本当に残念です。
いろいろと情報をありがとうございました

はじめまして　　ひまわりです
主人が患者です　　2009年発症　小腸原発　肝臓多数転移　腹膜播種　　
原発　腹膜播種は摘出　肝臓ＧＩＳＴは多数あり手術不可　
当時大阪成人病院にいらっしゃった高橋克人先生を頼り　遺伝子解析を進められ　エクソン11変異ホモ型コドン557～558欠質　悪性度満点でした
高橋先生に司令塔になっていただいて　地元の主治医　ラジオ波は小池先生　腹部の手術は大野先生と連携　1か月1回地元　半年ごとの大阪　4か月ごと関東中央病院小池先生の受診　グリベック服用中　現在は受診の間隔は伸びましたが3か所巡っています
肝臓のＧＩＳＴは大きいものから数回に分けてラジオ波焼灼　大きいものはほぼ焼きました　2013年再発　ＰＥＴで8か所ピカピカひかり　大野先生から疑わしきものはほぼ摘出していただきました　2014年1か所再々発　2010年の遺伝子解析の結果から　グリベックにかけ服用・・・10年経過しました　久しぶりにまた少し大きくなった肝臓のGISTを今月焼きます　
喜多さんは遺伝子解析されましたか
今朝の朝日新聞にもがん患者さんが解析をいつするのかで主治医に懇願して解析したとありました
困ってからしても合う薬剤を探せるのは10％とありました
主人は2010年にしていますので再発の時、再々発の時の判断に役立ちました
ラジオ波の事も色々な意見がありますが　主人の経過を参考にされてください
入院は5日間で　傷口は小さく　回復も早いです
大きいときついので　小さいうちに焼かれた方がいいと思います
2009年に余命を言われてから15年になります
たくさんの仲間たちからたくさんの勇気を頂いて今があります　感謝しかありません
・・・人生に痛苦多しといえども
　　　夕べに茜雲あり
　　　暁の星に光あり・・・田村隆一
喜多さんに希望の光が見えますように・・・

高橋先生のお名前を間違っていました
高橋克仁先生です

遺伝子検査は行いました。
PDGFRA Exon18 D842Vです。
基本的には、日本で承認されている薬は効果がありません。
ラジオ波の件で、もう少し詳細をお聞きしたいです。
直接メールアドレスにメッセージを頂く事は出来ないでしょうか？
宜しくお願い致します