すでにご覧になられている方も多いかもしれませんが最近（2023年11月14日）の日経新聞NET版の記事です。【海外新薬、国内で早期承認 日本人の治験廃止 患者の不利益解消】https://www.nikkei.com/article/DGKKZO76096500U3A111C2MM8000/会員限定記事で恐縮ですが、ポイントを抜粋すると「厚生労働省は近く、日本人での追加的な初期治験が原則として必要ないことを記した通知を出す。数カ月以内に制度は廃止される見通しだ」という点が本当であればドラッグラグの解消に一歩前進かと思います。また、記事の中では、代表的な事例として「たとえば消化管の壁にできる悪性腫瘍である消化管間質腫瘍（GIST）は年間10万人に1人から2人程度に発症する。治療薬「アバプリチニブ」は日本では手に入らない。米国では20年1月、欧州では20年9月に承認されている」との記述をして頂いています。ドラッグラグ（特に私達のような希少がん分野）に関しては、専門医や支援団体の皆様がフォーラムや署名等を通じて、長年諦めず、継続的に問題提起や声を上げてくださっているおかげで、このような結果に繋がっているのかと思い、本当に感謝です。我々GISTERSにとっての追い風となることを、期待したいと思います！
久しぶりの朗報です。ようやく長期のグリベック服用の終了が見えてくるようです。
にゃおはさん 北斗星さん話題を上げてくださり、ありがとうございます。罹患されて間もない方には、ドラッグラグって何？という方も多くいらっしゃると思います。最近ではドラッグロスという言葉も出てきておりますが、私達のような希少がん、希少疾患を中心に、欧米で承認された薬剤が日本に入ってこない状態が続いており、治験が始まる気配もない事から、これはもうラグ（遅延）ではなくロス（損失）だという事で、そう呼ばれるようになっています。もちろん、NPO法人GISTERSや、希少がんの患者会ネットワークが他の患者団体や製薬企業と協働して、この問題の解消に取り組んでいますが、ぜひGIST患者の皆さんにも、現在何が起こっているのかを知っていただき、必要な要望活動を行う際にはご協力いただきたいと思います。https://ameblo.jp/gistergister/entry-12763167002.html個人的なブログですが、時々忘備録代わりに書いています。調べる過程で修正もしていませんので間違いもあるかと思いますが、全体の流れを知っていただく意味で、参考にしていただければと思います。にゃおはさんがお知らせくださったのは、最後の方に出てくる国際共同治験の図で示していますが、これまで義務付けだった国内でのphase１試験が原則必要なくなったというニュースですね。これ以外にも患者団体からは、以下のような要望も上げています。①英語文のままでも新薬の承認申請を可能にする（現在は日本語に訳されてないと申請が受理されません。韓国や台湾では英語申請OKなので、日本を飛び越して治験が開始される「ジャパン・パッシング」が起きています）また、スチバーガが国際共同治験だったにもかかわらず、海外より承認が半年ほど遅れたのは、翻訳作業にかなりの時間を要したのが原因と言われています）②海外の企業でも、日本で治験を実施できるようにする（現在、治験を実施するには日本に住所を置く治験管理人が必要）現在、GISTをはじめとする希少がんに対する新薬開発は、殆どが海外の「新興バイオ医薬品企業」が担っています。しかし当然日本に代理店などありませんので、現行のままでは日本で治験を実施することができません。 他にも薬事規制の緩和や保険適用の拡大など、問題の解決にはとても長い時間がかかると思いますが、ぜひ皆さんにも成り行きを見守っていただき、今回のように何か報道があれば話題にしていただければと思います。常に話題に上がっている事で、私達にもそれがモチベーションになりますし、皆さんにも情報が増える事で、社会に対する訴えかけにも繋がっていくと思います。
昨日の記事です。新薬創出等加算は、希少疾患などに画期的な薬剤を開発した場合、優遇措置が得られるというものでしたが、国内企業で、且つある程度の規模がないと旨味のない制度でしたので、海外の創薬ベンチャーが利用できず、ドラッグロスの要因の１つと言われていたようです。今回、海外の振興企業でも利用できるように改正されるようですが、国内での薬剤開発が影響を受けると心配する声もあるようです。ともあれ、希少がん患者団体からも要望が上がっていましたし、ドラッグラグ、ドラッグロスの解消に向けた施策の一環ではありますよね。様々な問題が絡み合っていて大変だと思いますが、引き続き患者団体の皆さんには要望活動を頑張ってほしいと思います。中医協・薬価専門部会 新薬創出等加算 「対象企業を残し企業指標撤廃」案もなお慎重論 https://www.mixonline.jp/Default.aspx?tabid=55&artid=75755
