現行中のBLU-285の第1相治験は比較的に少人数ですが、PDGFRα D842Vの変異の患者さんら30人と イマチニブ後、他の対キナセ剤体験した重篤なGIST患者対象30人の治験結果が発表されました。多くの患者さんらに素晴らしい良い効果があったとの事です。その結果は最近Dr. HeinrichによりCTOSで発表されています。

Clinical activity of BLU-285, a highly potent and selective KIT/PDGFRα inhibitor designed to treat gastrointestinal stromal tumor (GIST)
「非常に強力で選択的にKIT /PDGFRα GIST治療に設計されたBLU-285の臨床結果」
http://www.blueprintmedicines.com/wp-content/uploads/2017/11/BLU-285-Presentation-by-Blueprint-Medicines-on-November-10-2017-at-the-CTOS-Annual-Meeting.pdf

BLU-285の開発社、Blueprint Medicines社のサイト
https://www.prnewswire.com/news-releases/blueprint-medicines-announces-new-data-from-ongoing-phase-1-clinical-trial-of-blu-285-in-patients-with-advanced-gastrointestinal-stromal-tumors-showing-strengthened-clinical-activity-across-spectrum-of-kit-and-pdgfr-genotypes-300553725.html
によると、「これまでに発表されたように、Blueprint MedicinesはPDGFRα D842V型GIST患者のBLU-285は迅速な開発をしており、同社は第3線GIST治療用のBLU-285のグローバルな無作為化第3相臨床試験を2018年上半期に開始する予定です。さらに、これまでの治験結果データの強さに基づきBlueprint Medicinesは現在進行中の第1相試験の拡大を発表しました。 当社は最近、イマチニブと少なくとも1つのチロシンキナーゼ阻害剤（TKI）体験者を50〜100人に増加し、BLU-285を第2線GIST治療用に評価する新しいコホートを追加した。」との事です。

これらリポートによるとPDGFRα　D842V変異を有する切除不能または転移性のGIST患者30人100％が腫瘍の縮小を得ています。これは今まで治療薬がなかったPDGFRα　D842V GISTですから、「FDAからBreakthrough Therapy Designationを受けた」との事です。Breakthroughとは壁を破る、困難や障害を突破すること　ですから、素晴らしい。
また、イマチニブ、スニチニブ、レゴラフェニブ、そして多くは他の対キナセ剤体験した重篤なGIST患者対象30人の67％が腫瘍縮小を体験しています。

後者を説明したのをG.net（仮）で説明しました。
「BLU-285薬の優れた効果ある服用量と治験場所」
http://gist.sns-park.com/?m=pc&a=page_fh_diary&target_c_diary_id=1264